Desde la antigüedad, la humanidad ha estado enfrentándose a las enfermedades buscando métodos y tratamientos efectivos. A día de hoy, las aplicaciones de la terapia génica son una de las principales soluciones. Aunque esta técnica aún está en desarrollo.
En los años 70, tras descubrir la estructura del ADN, se empezó a progresar en la tecnología del ADN recombinante. Esto dio lugar al estudio y desarrollo de unas herramientas que permitían trasferir genes al interior de las células. Desde entonces, las investigaciones no han cesado y aún se siguen desarrollando y añadiendo mejoras a esta técnica.
En este artículo, veremos algunas de las aplicaciones que se han realizado dentro de la terapia génica. Si te interesa conocer qué es la terapia génica y en qué consiste, ¡continua leyendo!
Qué es la terapia génica o genética
Los genes en las células son muy importantes: si son defectuosos, pueden enfermarte. Básicamente, lo que la terapia génica busca, es corregir los genes defectuosos en las células de los individuos. Es un conjunto de técnicas que usan la transferencia de material genético para prevenir o curar enfermedades genéticas.
Las aplicaciones de la terapia génica han supuesto una gran revolución en la forma de tratar las enfermedades genéticas. Pues se ha dado a conocer una nueva forma de curar enfermedades. Ya que antes los tratamientos estaban orientados a aliviar síntomas.
A través de la terapia genética, los científicos pueden sustituir un gen defectuoso por uno sano; añadir genes que ayuden al cuerpo a tratar la enfermedad o desactivar los genes que estén provocando algún problema o enfermedad.
Es la mejor solución de todas las posibles. Pero también es la más compleja , pues enviar el material genético concretamente hacia aquellas células dónde es necesaria su función o regular el gen introducido es de gran dificultad.
¿Cómo funciona la terapia génica?
Las aplicaciones de la terapia génica pueden realizarse a través de tres estrategias distintas: estrategia Ex vivo, estrategia In situ y estrategia In vivo.
La estrategia Ex vivo se basa en la extracción las células que contienen los genes defectuosos para “repararlas” en el laboratorio. A esas células se le introduce un vector (que pueden ser virales o no virales) modificado. Este a su vez altera genéticamente las células del paciente. Cuando las células estén modificadas, se inyectan en el individuo de nuevo.
En cuanto a la estrategia In situ, se trata de insertar directamente el gen reparador en el órgano defectuoso del paciente.
La estrategia In vivo introduce directamente el gen corrector a mediante un vector. Es decir, se le inyecta el vector a las células afectadas para transformarlas.
¿Y qué es un vector?
El principal elemento que hace funcionar la terapia génica son los vectores. Podría decirse que un vector es el vehículo que transporta el gen terapéutico (y otros elementos necesarios) hacia el interior de las células afectadas.
Un vector adecuado debe poder reproducirse y ser estable. Debe permitir la inserción de material genético, actuar sobre las células específicas y regular el gen terapéutico. Además, debe ser inocuo o que los efectos secundarios sean mínimos.
Los vectores pueden ser de dos tipos:
- Virales: en los que se incluyen los retrovirus, adenovirus, virus adeno-asociados y herpesvirus.
- No virales: como el bombardeo con partículas, la inyección directa de ADN, los liposomas catiónico y la transferencia de genes mediante receptores.
Las principales aplicaciones de la terapia génica
A continuación, veremos cuáles son las principales aplicaciones dentro de la terapia génica
Enfermedades monogénicas:
Las enfermedades hereditarias monogénicas son aquellas en las que un único gen es alterado. Puede dar lugar a enfermedades en los que no se sintetice una proteína específica como en la hemofilia, en ADA o en la hipercolesterolemia familiar; o que se cree una proteína anormal como el déficit de α1-antitripsina. En estos casos las farmacoterapia es poco eficaz, por lo que se usa la terapia génica.
En el caso de la hemofilia está resultando muy eficaz en los que los vectores actúan como un liberador de los factores de coagulación de la sangre.
Enfermedades multigénicas:
En las enfermedades más comunes como la aterosclerosis o diabetes son responsables varias alteraciones genéticas. A día de hoy, el cáncer también es considerado resultado de un proceso de mutaciones en genes celulares adquiridas y heredadas. La terapia génica en estos casos puede revertir o retardar la enfermedad actuando a través de las células.
En el caso del cáncer, las principales estrategias que realizan son la destrucción de las células tumorales a través de productos tóxicos o enzimas capaces de activar profármacos; fortalecer y activar la protección natural del sistema inmunológico modificando las células cancerígenas; o proteger las células normales, entre otras. Aunque aún existen muchas complicaciones y limitaciones que obligan a seguir investigando y experimentando, por lo que se deben tener en cuenta otros métodos.
Enfermedades infecciosas:
Existen una gran variedad de enfermedades infecciosas que pueden ser tratadas eficazmente con terapia génica. La atención se dirige principalmente al VIH, cuyos resultados están siendo significativos. Pero aun así persisten obstáculos para su aplicación. Por ejemplo, la modificación genética de las células que provocan la aparición de genes defectuosos.
La terapia génica, el futuro de la medicina
Aunque aún se trata de una técnica que debe investigarse, la terapia genética augura la transformación de la medicina y la ampliación de opciones para los pacientes con enfermedades difíciles e incurables. Existen muchas limitaciones pero cada vez más son los avances en este tipo de terapia, y cada vez son más los científicos que estudian y se especializan en dicha técnica.
¿Y tú qué crees? ¿Se conseguirá la cura del VIH gracias a la terapia génica dentro de unos pocos de años? ¿Y la del cáncer? Una cosa está clara y es que las perspectivas de las aplicaciones de la terapia génica son muy atrayentes y merece la pena continuar su exploración. Es un nuevo camino a recorrer que traerá multitud de beneficios a la medicina, y probablemente en un futuro no muy lejano.
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Muy interesante el tema
Tiene algun valor
Espero ver avances en este campo pronto.
Tengo 82 años, espero que esta ciencia esté pronto a nuestro alcance.
Antonio Larrosa.com